Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生极其综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代高于丝氨酸本品，其活功能性化学物质地西他平野的精子暴露时间较静注地西他平野的较宽。疗法骨髓增殖所致syndrome无需要更有效的高于丝氨酸本品。研究人员开展一2期的随机化、开放功能性研究，募兵年满18岁的各不确定功能性多层次的骨髓增殖所致syndrome或慢功能性白血球白血病病患，要求受试病患既往不曾换用过高于丝氨酸本品疗法或高于丝氨酸本品疗法后中风/难治功能性。将病患按1：1随机深夜60mg/m2或90mg/m2四组，28天一病患，在此之前5天用药。主要评估指标是相比较缓和率。2012年7月9日-2014年4月7日，共五募兵了105位病患，其中都55位（52%）深夜60mg/m2(28实有为首次疗法和27实有为高于丝氨酸本品疗法后中风或难治功能性疾病)，50位(48%)深夜90mg/m2(23实有和27实有)。有3实有(3%）不曾接受研究疗法，被排除。中都位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量四组获得相比较缓和的病患比实有无很大区别(60 mg/m2四组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2四组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的病患中都有25位(51%，95% CI 36-66)、53位中风或难治功能性病患中都有23位(43%，30-58)病患获得了相比较缓和。两四组最常见的3级及以上的不良事件有淋巴细胞减少症(60mg/m2四组 22/53[41%]、90mg/m2四组 28/49[57%])、反之亦然白血球减少(21[40%]、25[51%])、功能性疾病(25[47%]、24[49%])、呼吸困难功能性反之亦然白血球减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于不良事件(60mg/m2四组 4实有、90mg/m2四组 3位；1位为首次疗法、6位为中风功能性/难治功能性)。2实有死亡被普遍认为与疗法有关(两四组各一实有)。Guadecitabine用于中都/高危骨髓增殖所致syndrome病患的耐受功能性极少。对目在此之前的高于丝氨酸本品疗法不敏感的病患或可换用Guadecitabine疗法，60mg/m2，连续用药5天。原始应是：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载无需授权！